细胞是所有生物的基本组成部分。在我们的细胞内，有成千上万的基因为生成特定蛋白质和酶的信息提供信息，这些蛋白质和酶可生成肌肉、骨骼和血液，从而支持人体大部分功能，例如消化，产生能量和生长。人体细胞中的基因在健康中起着重要作用，一个或多个有缺陷的基因会使人生病。有时，基因的全部或部分在出生时就有缺陷或缺失，或者基因在成年后会发生变化或变异。这些变化中的任何一种都可能破坏蛋白质的制造方式，从而加剧健康问题或疾病。
科学家们数十年来一直在研究修饰基因或用健康的基因替代有缺陷的基因以治疗、治愈或预防疾病或医疗状况的方法。自2017年8月以来，美国食品药品监督管理局已批准了三种基因疗法产品，其中两个的原理是对患者自身的细胞进行了重编程，以攻击致命的癌症，而最新批准的产品靶向治疗由特定基因突变引起的疾病。
在基因疗法中，科学家可以根据存在的问题来做几件事之一。他们可以用一种不会引起医学问题的基因代替，可以添加基因来帮助人体抵抗或治疗疾病，或者关闭引起问题的基因。为了将新基因直接插入细胞，科学家使用了某种“载体”，该载体经过基因工程处理以传递该基因。例如，病毒具有将遗传物质输送到细胞中的天然能力，因此可以用作载体。但是，在使用病毒将治疗性基因带入人类细胞之前，先对其进行了修饰，以消除引起传染病的能力。
基因疗法可用于修饰体内或体外的细胞。在体内完成治疗后，医生将把携带该基因的载体直接注射到身体有缺陷细胞的部位。在用于修饰体外细胞的基因治疗中，可以从患者身上获取血液，骨髓或其他组织，并且可以在实验室中分离出特定类型的细胞。将含有所需基因的载体导入这些细胞。将细胞留在实验室中繁殖，然后注入患者体内，在那里它们继续繁殖并最终产生所需的效果。
在销售用于人类的基因治疗产品之前，必须对基因治疗产品进行安全性和有效性测试，以便FDA科学家可以根据其益处考虑该治疗的风险是否可以接受。基因疗法有望改变医学，为患有困难甚至无法治愈的疾病的患者创造选择。
