【转发】FDA批准的首个治疗β地中海贫血药物——Reblozyl

浙江省药学会
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发布时间： 2019-11-13

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2019年11月8日，首个用于治疗需要定期输注红细胞的β地中海贫血的药物Reblozy获FDA批准，同时也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂。

Reblozyl的活性药物成分为luspatercept，这是一种首创的（first-in-class）红细胞成熟剂，可以通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。该药是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1的Fc结构域与活化素受体IIB的细胞外结构域融合而成，它能够作为TGF-β的配体陷阱，防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，提高血红蛋白水平。

β-地中海贫血也称为“库利性贫血”，是一种遗传性血液病，是β链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病，可减少血红蛋白的产生（血红蛋白是红细胞中的一种含铁蛋白，可将氧气输送至全身细胞）。患有β-地中海贫血的患者，血红蛋白含量低会导致身体许多部位缺氧和贫血，这可能会导致皮肤苍白、无力、疲倦和更严重的并发症。所以β-地中海贫血的治疗方案通常包括终身输血以延长生存期，但是输血却容易导致铁超负荷，而且患者发生异常血块的风险也增加。Reblozyl的批准为这些患者提供了一款能够降低输血次数的新疗法。

摘编自FDA官网