普那布林获中美“突破性疗法”双认定

普那布林是一种鸟嘌呤核苷酸交换因子（GEF-H1）激活剂，是一种非G-CSF类药物，通过逆转由化疗药物诱导的骨髓中嗜中性粒细胞的阻断形成，维持中性粒细胞水平在正常范围内，达到早期保护骨髓中白细胞的作用，以一个不同于G-CSF的作用机制来减少早期CIN的发生。多项研究表明，普那布林可防止多个由不同抗肿瘤机制的化疗药物引起的重度CIN。

中、美两国近年来对于“突破性疗法”的认定，是为支持早期研究中显示出良好前景的药物尽快进入市场，缩短漫长而昂贵的新药开发过程。普那布林成为同时获得中、美“突破性疗法”双认定的产品，意味着这项特殊审评审批将成为越来越多First-In-Class药物早日上市的加速通道，也代表有巨大临床急需的患者有望尽快获得受益。

重度CIN（4级中性粒细胞减少症）是化疗药物导致的最严重的血液学毒性疾病 。自1991年以来，只有G-CSF被批准用于预防重度CIN。但有研究表明，对于部分化疗方案即使在使用G-CSF后仍有83%以上患者发生重度CIN，并且绝对中性粒细胞计数（ANC）最低点通常发生在第6-8 天（注1：Masuda, 2015），严重感染、发热、菌血症和死亡等临床不良后果仍然时有发生。因此，对于接受高风险化疗的患者，必须从源头上预防重度CIN发生，将CIN的不良临床后果降到最低。30年以来，该领域成为世界各国医学工作者尚未解决的难题。

来源：CDE  FDA