
氯苯唑酸软胶囊是一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂。该药于2019年首次在日本获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),降低野生型或遗传型成年患者心血管死亡率。氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
NMPA批准氯苯唑酸软胶囊(61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,以减少心血管死亡及心血管相关住院,中国境内商品名为维万心。今年2月,该公司的氯苯唑酸葡胺软胶囊已获批,用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状患者,延缓其周围神经功能损害。此次获批的氯苯唑酸软胶囊是第二款针对淀粉样变性病这一罕见病的治疗药物。
ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病,常与心衰混淆。ATTR-CM有两种亚型:一种为遗传型TTR淀粉样变性心肌病,由转甲状腺素蛋白基因突变引起;另一种为野生型TTR淀粉样变性心肌病。在中国,ATTR-CM诊断率极低,不足1%,而且患者缺乏针对性的治疗方案。