世界首例，中国科学家找到治疗艾滋病和白血病新方法！
近日，一项刊登在国际杂志《新英格兰杂志医学杂志》上的研究报告中，来自北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组的研究人员通过联合研究发表了题为“CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia”（利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建）的研究论文，这项研究成果标志着世界上首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家成功完成了！
这项研究中，研究人员报道了利用CRISPR-Cas9基因编辑的CCR5突变的HSPCs成功对感染HIV-1合并ALL的患者进行同种异体移植的案例，供体细胞完全嵌合，移植HSPCs后患者的ALL在19个月内能够保持完全缓解的状态，在此期间，经过修饰的CCR5基因能够持续存在，在骨髓细胞中CCR5突变的范围为5.20%-8.28%，研究结果证明了研究者能够实现CRISPR编辑的同种异体HSPCs的长期移植，然而移植后受体的反应效率或许还不足以达到治愈HIV-1感染的目标。
这项最新研究描述了同种异体干细胞移植后CCR5CRISPR基因编辑的CD34+细胞的长期移植状况，其对循环骨髓细胞基因组的基因干扰比率不到8%，而且并不存在基因编辑的脱靶效应。这项长达多年的工作目前已经初步证实了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性，未来将会促进和推动该技术的临床应用。未来研究人员将会继续深入研究通过各种方法来优化基因编辑造血干细胞移植方案，从而降低脱靶率，实现100%的CCR5的敲除效率。
