FDA对罕见病的重视以及支持

浙江省药学会
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发布时间： 2019-11-04

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众所周知，许多癌症是罕见的疾病，估计约有五分之一的晚期癌症患者被认为是罕见的癌症，并且癌症不是一种或十种疾病，而是成百上千种疾病。

例如，患有CML的人会迅速发展为完全性急性白血病，然后死于难治性癌症。然后，学术界和行业研究人员针对这种情况发明了这种极好的新药伊马替尼，此后美国CML的死亡率直线下降。这使伊马替尼迅速地从一种严重的疾病（如用骨髓移植等有毒的疗法未能成功治疗）发展成为一种我们成功地以相对无毒的每日药丸成功治疗的疾病。

自1983年通过FDA《孤儿药法案》以来，已经有800多个孤儿产品获得批准。直至2018年，又有94项新的孤儿药适应症批准，其中包括35种具有孤儿药名称的新药和生物制剂。这对于治疗罕见疾病的是一个很好的起点，这是认识到稀有疾病疗法的发展速度比以往任何时候都快的时代。

最近，FDA批准了一个接一个的治疗罕见疾病的新药，例如包括针对年龄最严重的脊髓性肌肉萎缩症的两岁以下小儿患者的新疗法，这是神经肌肉疾病的首个基因疗法；可增加患有卟啉症（一种罕见的酶缺乏症，引起血红素合成紊乱）的成年人的无痛光照的药物；针对某些患有特定类型的非小细胞肺癌的患者的新疗法，针对多发性骨髓瘤的新疗法以及针对极少数肿瘤带有特定遗传标记的患者的新癌症疗法；用于治疗由甲状腺素介导的成人淀粉样变性引起的心脏病一种新的疗法，这种疾病可引起罕见的严重心肌病；一种新颖的“三联”疗法用于囊性纤维化（使用优先权审查，突破性疗法，快速通道和孤儿药指定）。

除了批准这些药物，FDA还扩大了标签的范围，以批准许多新药用于治疗罕见病患者。孤儿药的研发已经成为了重要的医学突破。但是，仍然有绝大多数罕见疾病没有经过批准的治疗方法，要解决患有7,000种罕见疾病之一的患者的未满足需求，还有很长的路要走。

为解决寻找必要的资源来资助罕见病研究的挑战，FDA提供了用于支持罕见病研究的资金，宣布了12项新的临床试验研究补助金（在未来4年内总计超过1500万美元），以加强针对罕见疾病患者的医疗产品的开发。而且，还有超过100名罕见病专家审查了该赠款申请的科学和技术优势，所授予的赠款专注于支持受多种罕见病影响的患者的产品开发。

所以为了更好的改善生活，FDA宣称我们是有责任寻找新的更好的方法来应对罕见病的挑战，因此不能停止对于孤儿药的开发。

（摘编自FDA SPEECHE）