美国FDA批准新药，用于治疗杜兴氏肌营养不良症

     近日，美国FDA批准Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen，代号SRP-4053）用以治疗杜兴（Duchenne）氏肌营养不良症。Vyondys 53适用于极少数年幼的男孩，他们的身体无法产生肌肉生长和维持功能所需的一种蛋白质。

     该药的功效如何，安全风险是否超过其潜在利益，一直是争论的焦点。在临床测试中，接受Vyondys 53治疗的患者平均能产生这种蛋白质正常量的1％，不过治疗此症迄今没有有效手段。

     2018年12月20日Sarepta向FDA提交Vyondys 53治疗可跳过外显子的Duchenne肌营养不良症患者的新药申请。2019年2月14日，FDA接受该项申请，8月19日，Sarepta收到FDA的完整答复函，它被FDA神经病学部门拒之门外。

     Aducanumab的批准申请有赖于一项III期研究，虽然该研究声称获得肯定结果，但疑问颇多。ENGAGE研究中一部分患者接受高剂量aducanumab后，在认知和功能（例如记忆力，方向感和语言努力）方面显著提升，并且在日常生活活动中受益。如果获得批准，aducanumab将成为减少阿尔茨海默氏病病理改变和认知损害的首个疗法，也将成为证明去除淀粉样蛋白β可以带来较好临床结果的首个疗法。

     鉴于对用于分析数据统计方法的不同见解，以及另一项相同设计思路的试验中发现该药比安慰剂的疗效差，有研究人员认为仍不能确定该研究的可靠性。