特瑞普利单抗和阿昔替尼组合疗法获得FDA颁发孤儿药资格
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君实生物产品PD-1抗体拓益（特瑞普利单抗）联合阿昔替尼（美国辉瑞公司产品）治疗黏膜黑色素瘤（“该联合用药”）获得美国FDA颁发孤儿药资格认定。
黏膜黑色素瘤是黑色素瘤的亚型之一，其对传统化疗不敏感，对单药免疫治疗的反应率也极其有限，临床前研究显示免疫联合VEGFR靶向治疗可协同抑制肿瘤生长。2019年8月12日，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗晚期黏膜型黑色素瘤的研究（NCT03086174）结果发表于《临床肿瘤学杂志》，该研究显示特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗未接受过化疗的晚期黏膜黑色素瘤患者获得48.3％的受试者缓解率（ORR）及86.2％的疾病控制率（DCR），中位无进展生存期（mPFS）达7.5个月。
本次获得FDA提交的孤儿药资格认定，有助于该联合用药在美国的后续研究发，注册及商业化等享受一定的政策支持，包括但不限于（1）临床试验费用的计量抵免；（2）免除新药申请费；（3）版权7年的市场独占权且不受专利的影响。本次认定将在一定程度上降低该联合用药的研发投入，加快推进临床试验以及上市注册的进度。
来源：FDA
