Insmed公司日前宣布FDA已授予brensocatib突破性疗法认定，用于非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）成人患者的治疗。Brensocatib是一种新型口服、可逆性的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，目前由Insmed开发，用于治疗支气管扩张和其他炎症性疾病。近日该公司还启动一项临床试验，检验这一在研疗法治疗COVID-19患者的疗效。
Brensocatib是一种口服、可逆性DPP1小分子抑制剂。DPP1负责激活中性粒细胞中的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）。中性粒细胞是最常见的白细胞类型，在杀伤病原体和介导炎症中起着必不可少的作用。在慢性炎症性肺病中，中性粒细胞在气道中聚集并导致NSP过度活跃，从而引起肺组织损伤和炎症。Brensocatib可以通过抑制DPP1降低NSPs的活化，从而降低炎症性疾病（如支气管扩张）的组织损伤。
FDA的突破性疗法认定旨在加快开发和审评治疗严重或危及生命疾病的疗法。这些在研疗法的初步临床证据表明，与现有疗法相比，它们可能提供显著改善。突破性疗法认定让研发机构能够与FDA进行更频繁的沟通和会晤，拥有滚动递交上市申请和获得优先审评的资格，以及对提高开发项目效率的密切指导。
